澎湃新闻首席记者 李潇潇 高级记者 胡志挺
政策变动，不少家庭刚用药两三个月就无奈停了治疗。有些坚持了三年的，如今正盘算着变卖房产延续治疗。张达（化名）说起12岁女儿的病，忧心忡忡。女儿在六七岁时被诊断出患有低磷性佝偻病，全国能联系上的病友不足两千人，他所居住的城市里甚至不足二十人。这种病容易造成残疾和畸形，要是错过了十四到十六岁骨骼矿化最关键的时期，二三十岁后就会出现频繁骨折，四五十岁可能需要拄拐杖，到了五十岁或许只能卧床生活。
全世界有超七千种罕见病在患者身上制造困扰。中国目前公布的两种罕见病目录里，囊括了207种。以前最让人发愁的是“无药可医”。如今随着医学进步，有些新药已经上市，但价格高昂，“如何承担费用”又成了新的难题。
三年前，张达的女儿开始使用布罗索尤单抗治疗这种疾病。这种针对低磷性佝偻病的特效药，每年治疗费用需要七十万元。幸运的是，当地“惠民保”可以报销七成，自付部分就降低到了十五万到十七万元。尽管这笔费用依然让家庭倍感压力，但看到女儿能够像其他正常孩子一样在体育课上奔跑，张达觉得这一切都是值得的。
转折发生在2026年夏天。当地惠民保更新了药品目录，增加了一些保障项目，同时取消了一些保障，导致张达女儿正在使用的药物报销上限设定为每年二十万元。“这意味着，如果想要享受这二十万元的报销，必须先承担五十万元的费用。”张达一家陷入了这一困境。
因地方惠民保政策调整而面临治疗困境的，不只是张达一家。这并非个别案例，而是罕见病、肿瘤等患者群体都可能遭遇的支付挑战。
患者的感受：支付政策调整引发对稳定治疗预期的担忧
同样经历惠民保调整阵痛的，还有法布雷病群体中的阿峰（化名）。法布雷病是一种X连锁遗传性溶酶体贮积症，代谢底物在多个器官沉积，会引发多器官病变。阿峰从七八岁起就饱受四肢末端剧烈疼痛的折磨，由于长期未能确诊以及过度用药，他的双侧股骨头坏死，年纪轻轻就换上了人工髋关节。
2019年，阿加糖酶β在国内上市，为法布雷病患者带来了治疗希望。2023年该药被纳入当地惠民保目录，加上药企提供的优惠减免，阿峰每年只需自付一两万元，就能维持良好的身体状况。然而，变化再次发生在2026年，当地惠民保进行了优化调整，该药被移出了目录。官方解释称，另一种法布雷病治疗药物已进入国家基本医保目录，患者已有替代药物可供选择。
“感到很慌，突然失去了方向感。”阿峰坦言。由于他仅有居民医保，报销比例相对较低，更换治疗方案后，一年的自付费用增加到了四五万元；对于体重较重的患者，用药量更大，年自付费用可能高达七八万元，这对普通家庭来说是一笔巨大的经济负担。
这种因惠民保政策变化而产生的困扰，正在不同的罕见病交流群里引发共鸣。作为罕见病患儿家长，张达长期关注各地的政策动态。他观察到，近年来多地针对罕见病群体的保障政策在探索过程中经历了多次调整。
“全国第一个对低磷性佝偻病开放报销的是安徽省，但一两年以后也进行了调整。到目前为止，全国范围内能够基本覆盖70%-80%治疗费用、患者自付金额控制在二十万元以内的城市，只有深圳了。近几年，所有城市针对我们的政策方向都是收紧，而不是改善。”张达表示，这让患者家庭在燃起希望后，又时常面临新的不确定性。
对于支付政策变动可能引发的“被迫换药”需求，上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠表达了临床层面的担忧。她强调，罕见病治疗的核心在于“长期、规范、足量”。“法布雷病的并发症多为心衰、肾衰、中风等，只有通过长期稳定的治疗，才能有效降低脏器并发症风险。”陈楠认为，医学上一般不主张病情稳定的患者轻易更换治疗方案，在政策调整的过程中，希望能建立更加温和的过渡机制，给予患者平稳的适应期。
不只是罕见病群体，也有肿瘤患者在接受高值抗癌药治疗时面临类似的困境。淋巴瘤之家创始人顾洪飞告诉澎湃新闻记者，他曾接触过一名淋巴瘤复发患者，由于其所在地的惠民保将一款CAR-T疗法调出了目录，因此无法负担CAR-T治疗的费用，最终无法得到理想的治疗。比罕见病幸运的是，淋巴瘤的治疗方案比较多，加上药企、保险公司合作开创了一些针对CAR-T的支付方案，让患者尚能找到一些可行方案提升药物可及性。
惠民保的压力：高保障与可持续性之间的平衡
无论是罕见病还是肿瘤，上述患者遭遇的难题都指向了同一个支付方——“惠民保”。这是一种由地方政府牵头、保险公司承保，面向医保参保人员的普惠型补充医疗保险，定位是在基本医保之后提供二次保障。自2015年试点以来，它迅速在全国各地“开花”。
既然旨在“惠民”，为何还将高价罕见病药调整出局？对此，有保险公司总精算师向澎湃新闻记者解释，这反映的是惠民保保障需求与风险可持续性之间的平衡问题。惠民保虽然具有普惠属性，但本质上仍属于商业健康保险，需要通过精算机制来维持长期运行，“商业行为不能长期脱离风险规律运行”。
该精算师指出，惠民保普遍采取低保费、低门槛设计，不区分年龄、不进行严格健康核保，天然存在一定逆选择风险。尤其对于高费用药品，如果相关赔付持续增加，产品就必须通过调整保障责任、优化目录等方式来维持风险平衡。
这一精算逻辑在实际运行中得到了印证。浙江省医疗保障研究会副会长王平洋指出，在自愿参保的机制下，保险资金池天然面临着平衡的挑战：健康人群因理赔获得感低可能退出，而高风险的带病体和老年人群则会高度集中。
“在某些省市区，这几年惠民保的赔付率一直在上升。为了兼顾全体参保人的利益和资金池的长远安全，必然要对赔付责任进行精细化调整。”王平洋分析道，2026年有地方将惠民保理赔超一千元的参保人划为既往症，赔付比例从七成降三成，并对个别高价罕见病药品做出调整，这也是顺应了保险运行规律的动作，但直接下降赔付比例，还是可以循序渐进调整，其中仍有可以探讨的空间。
“惠民保的发展具有重要的保险教育意义，提升了公众的风险保障意识。但由于前期宣传多强调普惠属性和政府指导，部分消费者形成了类似‘基本医保兜底’的预期，而忽视了商业保险仍需遵循合同约定和风险管理逻辑。”上述精算师认为，部分具有高度确定性的疾病风险并不完全适合由传统商业保险单独承担，如果将部分高风险保障责任直接纳入商业保险产品，可能会吸引相关患者群体集中参保，进一步增加产品赔付压力。罕见病或者其他大病群体，更需要医保、商保、药企援助和社会慈善等多方形成保障合力。
如何构建更具确定性、可持续的支付保障体系，让罕见病、肿瘤等患者的希望不再因支付政策的调整而摇摆，甚至熄灭？
作为患者组织，成立于2011年的淋巴瘤之家在解决病友药物可及方面做了不少的探索和努力，其中包括与保险公司合作推出复发险。顾洪飞告诉记者，保险公司确实会担心高额赔付导致资金池不稳定，当时推出的第一款产品保额有限，也未纳入CAR-T疗法等产品。但基于实际承保的数据，保险公司也发现淋巴瘤的复发率和出险率概率是低于精算预期的，所以后面即将发布的新产品会实行动态调整，通过适当纳入更多靶向药和新疗法的方式来提升保额。
洪飞觉得，医保仍然是当前很多患者的基础保障，对于未进入医保的药物，部分企业会通过援助项目等形式减轻患者负担。商保方面，单纯靠保险公司很难用低保费撬动高保额，也需要有药企支持。患者组织想在这个过程中发挥一定的作用，得有长期的积累，包括提前储备保险知识，在患者群体拥有影响力，如此才能在合适的时机撬动资源，推动创新支付产品的落地。
对于罕见病这一特殊群体的保障，多位专家、医生和患者家属都认为：必须从国家层面加强顶层设计，打破各项保障制度“各自为战”的孤岛局面，用多层次的社会合力为罕见病群体提供确定性。
王平洋强调，我国已初步形成以基本医保为主体的“1+N”多层次医疗保障体系。在这个体系中，基本医保是基石，惠民保是补充。但罕见病治疗费用高昂、人数极少，将其生存希望完全依附于某一项单一的保险产品上，既不现实也存在风险。
从制度建设的角度，王平洋提出了五点建设性倡议：一是逐步推进罕见病防治立法工作；二是探索设立罕见病专项保障基金；三是进一步完善大病保险、医疗救助等配套政策；四是引导惠民保科学迭代，推行风险对价、多档保费的模式；五是大力发展慈善捐赠事业，发挥第三次分配的作用。
“建立罕见病专项治疗基金迫在眉睫。”站在临床医生的角度，陈楠同样认为单一途径负担太重。她建议，必须由政府牵头，结合专项基金、慈善基金、企业让利等，建立多途径、多维度的保障机制。可以借鉴江苏、浙江等省份的先进经验，从大病保险或个人医保基金中提取极小比例的资金，设立专项罕见病基金专款专用。“诊疗水平上去了，保障体系的建设决不能缺席，只有各方共同托举，病人才能得到长期连续的治疗。”
对于身处疾病中心的患者而言，他们最深切的期盼是政策间的“有机衔接”。